打一针就能救命，不打就得死，那你打不打？但是这一针却要万人民币，又有多少人打得起？
这不是故事，也不是电影，而是一件真事。年5月份，一名来自英国的婴儿接受了一针相当于万人民币的治疗，成为了英国接受世界最昂贵药物治疗的第一人。
这种被称为“史上最贵药物”将落地中国，该药物在中国递交的临床试验申请已经获得临床试验默示许可。
这种药为什么能卖这么贵？这种天价药治疗的究竟是一种怎样的疾病？
天价药治疗什么疾病？
随着医学技术的不断发展，如今病人所要面对的问题也发生了变化，不是无药可用，而是有药用不起。
当人们讨论到生病这个话题的时候，许多人都会感慨药物的昂贵价格。而前文提到的世界上最昂贵的药物是被用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的“孤儿药”。
前几年国内外社会各界兴起的“冰桶挑战赛”就是为SMA的“兄弟病”筹款，那种疾病叫渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，又称ALS）。
而SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，属常染色体隐性遗传病，发病率为1/到1/，临床并不少见。
随着病情的进展，肌无力可进一步导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统及其他系统异常，严重可导致死亡。
孤儿药又被称作罕见药，是被用于预防、治疗和诊断罕见病的药品。罕见病患病人群少，市场需求少，所以这些罕见病的药品的研发成本非常高，所以很少有药企去研发相关的治疗药物，因此这些药物被形象地称作“孤儿药”。
天价药为什么“天价”？
前文提到的英国婴儿注射的药物名为索伐瑞韦，是全球首个针对治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法，也是目前仅有的三款SMA治疗药物之一。
药之所以贵，最主要的原因就是医药公司在研发新药的时候要投入巨大的人力和物力。一款新药的研发需要经历多个阶段进行多次临床试验，研发时间非常长，很多新药的研发成功率在10%以下。
根据美国塔夫茨大学的研究报告显示，开发一种新的处方药的成本已经达到了26亿美元之巨。如此高昂的研发成本要分摊到患者身上，如果患者的基数太小，分摊到个人的头上，价格就会高得离谱。索伐瑞韦的价格虽然高达万，但是却只需要注射一次，就可以让患者的生命得到延续。
和索伐瑞韦不同，另一种治疗脊髓性肌萎缩症的药品诺西那生钠，其每瓶的价格要70万左右，但是要长期注射，每年都要注射几次，并且需要打一辈子。
在重大疾病的面前，医保是必不可少的。年国家医保目录谈判后，覆盖28种罕见病的58种药物已经纳入国家医保目录，我国目前已经将种抗癌药物纳入了医保。
据悉，诺西那生钠的单价已经被我国从70万元谈到3万多元，仅今年1月1日，就已经有11省20多名SMA患者用上了该药物。这对患有脊髓性肌萎缩症的家庭来说无疑是天大的喜讯。
中国政府正在用实际行动来改善天价药的价格，争取让越来越多的患者可以用上药，希望天价药和孤儿药的种类可以变得越来越少。
