脊肌萎缩

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TUhjnbcbe - 2023/10/16 16:55:00

**就,中山大学生命科学学院教授,年4月发表了一篇论文,这是全球第一篇有关利用CRISPR技术修改人类胚胎基因的科学报告。此事件引发全球舆论大震动。香港某组织发表谴责声明,认为**就教授的研究玷污了他们的信仰。

他到底干了什么,引发极度不满?

**就

原来,他利用了一种叫做CRISPR技术成功修改人类胚胎的一个基因,阻止了因为这一基因突变而导致的地中海贫血症。简单地说,他消灭了先天性的一种疾病。

CRISPR,是一种基因编辑技术,是对蛋白Cas的操作技术,可以对多种目标细胞DNA进行切除。也就是把某些特定的DNA“咔嚓”剪掉。为什么要切除这些特定的DNA?因为它们可以导致人类遗传疾病。迄今为止,人类已发现约种遗传疾病,是严重危害人类健康的因素,并且还可以遗传给后代,祸患无穷。

比如自闭症,就是主要由遗传引起的,是由基因突变所致。目前我们还没有治疗自闭症的有效方案。自闭症患者的临床表现为社会交往障碍、交流障碍、兴趣狭窄和刻板重复的行为方式。全球自闭症患者为多万人。

自闭症儿童

再比如心血管疾病,很大的主因也是源于遗传基因。心脑血管疾病是一种严重威胁人类的常见疾病,已经向青年人群体蔓延,具有高患病率、高致残率和高死亡率的特点,即使应用目前最先进、完善的治疗手段,仍可有50%以上的脑血管意外幸存者生活不能完全自理,全世界每年死于心脑血管疾病的人数高达万人,居各种死因首位。

渐冻人症也是一种无法治疗的遗传疾病。“上游新闻”于今年的4月8日报道了重庆渐冻症男孩邓显松全力奔赴高考考场的事迹:

“离高考还有60天”。黑板上的数字,对邓显松而言,是一段比其他高三学生更加艰苦,更加遥远的距离。重庆市六十六中学高三二班的邓显松,患有和著名物理学家霍金相同的病症——俗称“渐冻人”,无法正常站立、行走,甚至是坐起来。

......

邓显松在三岁时,被诊断为进行性肌营养不良——由于大脑、脑干和脊髓中运动神经细胞受到侵袭,肌肉逐渐萎缩和无力,以至全身瘫痪,身体如同被逐渐冻住一样,俗称“渐冻人”。他十岁以后再也无法行走,只能坐在轮椅上学习和生活。

早上7:30到学校,直到下午5点放学,他都只能坐在特制的椅子上。这把椅子已经被磨得变了颜色,扶手是爸爸邓*自己加上去的,还有一个特制的靠垫,让无法直立的邓显松有一个可以倚靠头的地方。”

文中提到的科学家霍金,也是一名与渐冻症抗争多年的患者。我们仅看见他在人前的风光,可知道他这些年经历的非人折磨?

患上这种遗传疾病的人,会导致肌无力、肌萎缩、吞咽障碍、说话不清、肌肉跳动等症状。随着病情的加重,病人先是身上的肌肉逐渐萎缩无力,然后行动能力、进食能力逐渐减退,最后因呼吸肌无力而死亡。一般来说,绝大多数患者的寿命不超过3年。

时至今日,渐冻人症仍然是一种“不可治”之症。目前我国大约有8万多渐冻人症患者。

还有一种病状,大家都随处可见,那就是近视。大约一半以上的近视症状是源于父祖辈遗传,或者源于遗传和生活习惯诱发的并发症。目前,还没有任何医疗手段可以治愈近视,哪怕是激光手术也不行,而且手术的后遗症也非常明显。近视对人的学习生活工作婚恋都造成严重影响。很多职业根本不向近视患者开放。

近视患者永远做不了宇航员

如何消灭人类中的遗传疾病,是一个非常棘手的世界性难题。原本这样的难题似乎是不可解的,直到出现了基因编辑技术,终于迎来了彻底解决的希望。

科学家们发现,细菌为了抵御外来病*,进化出一种叫做CRISPR-Cas9的免疫系统,这种免疫系统可以不动声色地把病*基因从自己的基因组上切除,而不会留下任何负面效应。科学家就利用了这种免疫系统,在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因,把某些造成疾病的DNA去除。

那么,基因编辑技术与转基因有何区分呢?

最简单地说,转基因指将本身不属于该生物的一段基因转入,转入的基因是从外面来的。而基因编辑技术,是对该生物本身的基因组进行编辑,通常是将某一个基因进行敲除,对碱基进行增删。基因编辑的DNA,全部是自己原有的DNA。而且,基因编辑远比转基因要精细复杂。假设转基因技术相当于拿菜刀切肉,基因编辑技术就相当于拿激光切肉。

基因编辑的安全性体现在,基因组编辑只是一种分子水平的基因微调整技术,不可能在瞬间改写人类基因。如果我们运用好这种技术,就可以一劳永逸地解决遗传疾病。

但关于基因编辑的争议依然很大。无论是国际上还是国内,都反对利用这种技术指向人类胚胎。反对意见主要是所谓的“伦理”。

中国学者都需要把论文投到国外期刊,只有国外期刊刊登了他们的论文,他们才能评职称,才能评长江杰青,乃至于登上院士高位。无论如何,他们是不敢得罪外国人的。一旦违背了这些外国人的意志,他们就在学术圈混不下去。出于自身利益的考虑,急于在有学术霸权的外国人面前表现和撇清自己,他们当然要摇着“伦理”的大旗呐喊,对“第一个吃螃蟹的人”予以围追堵截。

但是封杀掉基因编辑技术,就可以万事大吉吗?人类有许多遗传性疾病无法通过自然选择淘汰,如果不对有害基因进行干预,遗传疾病永远也不会自然消失。随着人类的人口数量在地球上越来越多,除了上述的自闭症、渐冻症、心血管疾病、近视患者,未来会源源不断地出现数以十亿计的贫血、聋哑人、肢体先天性残疾、侏儒症、先天性智力障碍者,等等等等。

不是所有人都有舟舟那样的幸运。舟舟的父亲胡厚培是武汉交响乐团的低音提琴手,也恰好有纪录片导演发掘了他。其实舟舟并没有什么音乐天赋,只是会打拍子而已,如果没有特殊的家庭条件和机遇,舟舟只能是泯没于沙尘的愚痴儿。而对于绝大多数家有愚痴儿的家庭来说,早就看不见任何希望。父母最担心的,是老两口死去了,儿女怎么办?谁来照顾他们?

这样的幸运儿仅有一人而已

为什么就不能利用科学技术来消灭这些人世间的痛苦呢?中国科学院遗传与发育生物学研究所高级工程师、中国生物工程学会常委委员姜韬表示:“人类的演化已经不是生物水平的演化了,更多的是社会、文化的演化,基因编辑对控制甚至消除人类有害基因的积累,对于人类文明进步具有重大意义。”尽管基因编辑技术对于消除人类有害基因的重要意义得到了肯定,但事实上这种技术已经被彻底封杀用于人体胚胎研究。

当然,基因编辑技术并非完全成熟,从技术原理上来看,最具有风险的是“脱靶”风险。脱靶效应是影响CRISPR技术能否广泛应用的主要限制因素。

什么叫做“脱靶”效应?

基因编辑是一种非常精确高效的技术,一般只要20个核苷酸序列就能对一个基因进行定位并定点敲除。但同时,在基因组序列中,与特定20个核苷酸序列相近的碱基片段非常多。基因编辑过程中,与导向RNA靶向目标很接近的片段,会结合上去并被敲除掉,这就是所谓的“脱靶”。

所以,必须在解决了“脱靶”效应的前提下,再考虑对人体胚胎进行相关研究。理论上说,这种观点并没有错。谁都想稳妥一点。但问题在于,所谓的“先解决了脱靶效应”只是一个口号,或曰“绝对正确的废话”。好比你对一个学生说,你好好锻炼身体,等你身体素质达到一级运动员的标准,我就送你去当宇航员。但一方面你假惺惺地鼓励对方达到一级运动员水平,一方面每天给他布置道数学题,就是不给他上体育场锻炼,他什么时候身体可以达到你要的标准?恐怕就是再过50年,也没影的事情吧?

对于所谓的“脱靶”效应,清华大学教授赵南元出来说话了。他退休了,所以不怕。赵南元教授指出:

“人们最担心的问题是基因编辑发生脱靶现象,但基于前面这个模型,可以发现脱靶造成可怕后果的概率是微乎其微的。因为脱靶对基因组的影响相当于极小剂量的一次射线照射,引起的突变率可能比人类基因自然突变率还要小,主要影响垃圾基因,风险也就淹没在背景噪声之中了。就算失败,从“全或无现象”的案例看,也无非是生不出来而已。

有人不依不饶,说风险小也不行,我就要万无一失。那也不难办到,听说过无创DNA检测吗?可以在出生前作胎儿基因检查,抽血作全基因组测序。所以,更前置的方法是从分裂成多个细胞的囊胚中取一个细胞,做全基因组测序,没脱靶的话把囊胚放子宫里去。如果不方便,就干脆在一分为二时分开,各自发育,其中一个胚胎作为全基因测序用,测试没问题再把另一个植入子宫即可。总之方法很多,内行肯定有比上述所言更好的方法。”

赵南元教授

但别说所谓“先解决了脱靶效应”,就是一个“违背伦理”的大帽子,压就把人压死了。连启动科研项目都不可能——至少在年内很难——没有实验的实践性,依靠纸上谈兵,就可以解决难题了?要知道,西方各国都有科学伦理委员会,委员会的成员包括宗教人士,科学研究(尤其是生命科学)必须经过科学伦理委员会的严格审查,通过了才能开展研究。按照现状,大概年内不会通过,因为宗教界人士不允许。你问他为什么不允许?因为怕得罪上帝。这就是一个死结。

但所谓的伦理,仅是伪伦理。真正的伦理,是解决人类的痛苦。但伪伦理就可以死死地压住你,让有志于研究的科学家动弹不得。

但每往后延缓一年研究,会造成什么样的痛苦?

据世界卫生组织(WHO)的调查数据,全球大约有11亿人身患残障。其中有多少是源于先天性遗传?晚一年出成果,就增加多少人世间的痛苦?当然,握有“伦理”和学术资源霸权的人,他们是不问人间疾苦的。

那么,基因编辑技术就这么棒,就真的没有“伦理”的约束了吗?

当然不是。但真的伦理,其实也是和其他科学技术的伦理条件是一样的。并不应该有特别高到变态的标准。

关于基因编辑的“红线”,姜韬曾经对《中国科学报》阐述说,基因编辑确实有一条不可逾越的红线,那就是不可人为设计一个超级胚胎,即所谓设计一个更加优秀的“超人种”。不过,姜韬补充道,就目前技术来看,定制超级胚胎还无法实现,“人类现在判断一个基因是不是有害比较容易,但要判断一个基因是否更加优秀,现在还没有技术能确保得到此类信息。”

上述这段话是什么含义呢?为什么就不能制造出“超人种”呢?我“怀疑探索者”就此专门采访了姜韬先生。以下是我和姜韬的对话。

我:

为什么不可以利用基因编辑技术制造“超人种”呢?是因为国际上的反对吗?是因为暂时无法做到怕出问题,所以干脆禁止?

姜韬:

我跟人文学者们讨论过,他们担心基因组编辑人类会带来先天不公平,“梅西的足球基因编辑给婴儿会带来先天优势”,这是他们原话。我在原话中跟着解释了,“人类现在判断一个基因是不是有害比较容易,但要判断一个基因是否更加优秀,现在还没有技术能确保得到此类信息。”根本没有发现所谓的人类“优秀基因”。

我:那么如果以后技术上实现了,真的可以确保婴儿一出生就非常优秀,能不能制造“超级人种”呢?

姜韬:

是的。如果真有“优秀基因”,那基因编辑和转基因是谁也阻挡不了的。事实上,没有!没有优秀基因!

我:

是真的没有“优秀基因”,还是暂时找不到“优秀基因”?

姜韬:

是的,没有。目前科学家只能识别正常基因和异常基因(变异的基因)。

从上述对话来看,由于目前科学界无法确认“优秀基因”是存在的,所以根本就不存在什么“超级人种”。从科学理论上说,我们根本无法通过科学技术来制造天赋异禀的超级人才,我们不可能直接制造出李白、梅西、爱因斯坦、李斯特、毕加索、泰戈尔、托尔斯泰。正常基因和异常基因,仅是与人类的健康状况有关,它们可以决定婴儿出生后是不是智力正常,是不是身体健康。

科学技术可以带来的最直观社会效应也包括:让中国男生的个头普通都超过公分,也许是公分以上。如果解决了择偶中的难题,你说,是不是男生的福音?

既然设计“超级人种”的方案本大概率是“不可能完成的任务”,所以也就不存在这样的伦理。

再者说,即使退一万步,假设真的发现了“优秀基因”的存在,可以让新生儿具有先发性的天赋优势,那也不要紧,与所谓的“伦理”无关。这是因为,第一,如果真的可以让人类更加优秀,这是谁也阻挡不了的。人类变得更强,就更加适宜生存。生存就是最高的伦理道德。第二,如果担心“不平衡”造成的阶层分化,那也可以通过社会组织来解决问题。比如,可以通过立法,动用国家资源和力量,让全民都享受这种基因编辑技术带来的福利,也就自动消除了“不平衡”。如果人人都是梅西、博尔特,也就不会出现弱者的生存难题。换言之,仅用社会*治就可以解决问题,根本用不着对科学技术横加干涉,给科学发展套上枷锁。

仅仅通过社会*治手段,就可以解决一切争端。关于基因编辑技术也是这样。对于未来可能出现的“风险”,完全可以利用社会*治手段来解决,而不是禁止科学研究。

那么,基因编辑的伦理是什么呢?我认为,真正的伦理,就是国家有关部门必须按照法律办事。有法可依,有法必依,违法必究——就是科学研究的伦理。比如,国家立法规定说,基因编辑技术的成果必须全民共享,对此规定我们就得严格遵循,不得徇私,禁止科技成果被某些人垄断。至于其他,都是一些*话。

别给基因编辑套上伪“伦理”的*话,可以吗?

(本文为节选)

作者:怀疑探索者

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