小核酸药物被很多研究机构或业内人士认为是继小分子药物、抗体药物之后引领现代新药研发的第三次浪潮。小核酸药物类型主要包括反义核酸（ASO）、小干扰核酸（siRNA）、微小RNA（miRNA）、核酸适配体（Aptamer）等。目前已经上市过15款小核酸药物（其中的3款已经退市），在上市的小核酸药物中，唯一一款年销售额达到10亿美元以上的重磅炸弹药物是诺西那生钠（NusinersenSodium）注射液，-近3年的全球销售额分别是20.97亿美元、20.52亿美元、约19亿美元。
诺西那生钠是一款由18个核苷酸组成的反义核酸（ASO）类药物，分子量.0道尔顿，其结构式如下，在天然核苷酸的结构上进行了结构改造。
诺西那生钠（NusinersenSodium）注射液的适应症为罕见的遗传性疾病脊髓性肌萎缩症（SMA），年进入中国市场，其为普通大众所知晓可能是源于去年11月上过数次热搜的医保局工作人员在国家医保目录药品谈判现场的“灵*砍价”事件，其每针的价格由近70万元被砍成3.3万元，创下医保谈判药品的最大降幅。
专利保护是药品领域防止竞争对手仿制，从而垄断市场获得高额收入的主要手段。诺西那生钠原研企业同样拥有多件专利申请，从各个方面加强对诺西那生钠的保护力度，作者检索整理了诺西那生钠的重点专利如下：
诺西那生钠的专利保护呈现了由宽泛到精准再到外围拓展的趋势，例如早期的申请USB1、WOA1涉及了核苷酸化学修饰的基础平台技术，WOA1则涉及mRNA加工的反义调节技术原理，在这些宽泛的底层原理及技术的基础上，直到-年才分别申请了2件涉及诺西那生钠相关的序列发明，并且所公开或请求保护的序列范围也是从USB2的宽泛到WOA3的精准。在此之后，又陆续拓展了治疗方法、纯化方法、制备方法、联合用药等相关发明专利。
参考文献：首个脊髓性肌萎缩症基因治疗药物Spinraza，TiPLab木桃。