大皖新闻讯用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的诺西那生钠曾以“70万元一针”被称天价药。年12月3日，国家医保局公布74种新药进医保，诺西那生钠位列其中。枞阳县的叶某某有幸成为该县第一例受益者。
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以影响患儿的运动神经元为特征，从而导致肌肉萎缩及无力。最终，患者可能丧失行走能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能。如果不进行干预治疗，患儿可能会因为呼吸肌肉萎缩，合并肺部感染，严重者可能危及生命。
年12月3日，国家医保局公布74种新药进医保，用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的“70万元一针”的天价药诺西那生钠位列其中，此前年费用也普遍在百万元级。最终经过8轮谈判后，全球首个用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的诺西那生钠注射液以低于3.3万元每针的“地板价”进入新版医保目录，这对患者来说无疑是一个振奋人心的消息，也意味着这些罕见病患者将获得药品大幅降价和医保按比例报销的双重利好。
据了解，枞阳县麒麟镇叶某某，年出生，是罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)患者，正是活泼可爱的年纪，她却只能在床上或者轮椅上待着。如果不用药，患儿肌肉萎缩后甚至没法吃饭、喝水，乃至会危及生命，用药后可以有效遏制病情恶化。
国家医保局的“灵*破价”让全家人看到了希望。叶某某家人得知这一信息后，第一时间联系了安徽医院，年4月8日叶某某在该院顺利完成诺西那生钠鞘内注射第一针，注射过程顺利，术后患儿情况平稳，未见不良反应。
截止到10月底，叶某某一共在安徽医院注射诺西那生钠8针，总费用30万元，医保报销了16万元，大大减轻了患者家庭经济负担。叶某某也成为枞阳县SMA靶向药砍价后首例受益者。
胡宏武大皖新闻记者蒋六乔
编辑彭玲