美国食品和药物管理局（FDA）已经首次批准针对幼儿的基因治疗疗法。该基因疗法被称为Zolgensma，旨在治疗2岁以下儿童患上的罕见遗传性疾病脊髓性肌萎缩症。FDA代理局长NedSharpless称这项批准批准是基因治疗的“里程碑”。
脊髓性肌萎缩症（SMA）是由于人体内运动神经元存活1号基因的缺失或异常突变所导致的。。在最常见（和严重）的病例中，SMA发病始于婴儿期，一些婴儿在出生6个月后发病。SMA引起的运动神经元问题导致严重的并发症，包括呼吸困难和吞咽困难。
由于运动神经元死亡对基本功能的损害，患有SMA的婴儿通常不会活过幼儿期。基因疗法Zolgensma可能会改善这些人的结果，因此已被FDA批准用于2岁以下的儿童。据悉，其治疗费用高达.5万美元，这是世界上最昂贵的药物。
根据FDA的数据，Zolgensma在36名婴儿患SMA的正在进行和已完成的临床试验中被证明是安全有效的。FDA周五在一份声明中表示，其中21例患者的治疗结果提供了“有效性的主要证据”，并解释有13个患者已达到至少14个月的年龄。
同样，与未接受治疗的其他SMA婴儿患者相比，这些患者在达到发育运动里程碑的能力方面经历了“显著改善”。FDA称，这种药物该药可引起呕吐、肝酶升高以及“严重急性肝损伤”等副作用。
开发Zolgensma的诺华公司称，万美元的一次性治疗费用可以在5年内分期支付，平均每年42.5万美元。该公司正在与超过15家保险公司就支付方式进行“进一步讨论”。