一个人的生命可以有多重呢？
按司马迁的说法，有轻于鸿毛，有重于泰山。但如果用最新基因药物来衡量的话，还可能价值万。
上周，美国食品药物管理局（FDA）正式批准诺华制药（NVS.US）用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的基因药物Zolgensma上市。该药一剂售价为万美元（约合人民币万元）。在公布正式定价之前，诺华便提早预告其基因药物单位售价将介于万至5百万美元之间。
（来源：FDA批准文件）
Zolgensma的运作原理是用工程病毒将健康的遗传物质携带至人体细胞，代替诱发疾病或病症的突变或缺陷基因。有分析指，该药品上市，标志着药物单疗程治愈疾病的时代已经到来。
由于一剂Zolgensma就需要万美元，公司为了打消病人的顾虑，还计划推出分为五年的分期付款服务（每年需支付42.5万美元）。据称，诺华正和保险商商讨推出根据治疗效果付款的五年期协议。至于其他的分期付款计划，亦在讨论当中。目前，已有超过15家保险单位愿意参加诺华这个计划。
但诺华的分期付款对于很多的家庭而言，亦然是高不可及。
在美国，该药一宣布获准上市即引来巨大争议。有声音呼吁政府和保险商应该介入研究出让普通人都能负担药费的方法。社会更应该反省一下一款动辄几百万的药品是否合理，即使这是一款可以救命的药。
“神药”OR“吸血药”？
据公开资料显示，脊髓性肌肉萎缩症由脊髓前角运动神经元变性的疾病，病症包括肌无力、肌萎缩等。根据发病年龄或肌无力的严重程度，该病可分为婴儿型、中间型及少年型（即SMA-Ⅰ型、SMA-Ⅱ型、SMA-Ⅲ型）三类。
患者除肌肉萎缩无力之外，智力发育及感觉均与常人无异。在Zolgensma推出之前，脊髓性肌肉萎缩症并无有效的治疗方案，主要的治疗手段为预防或对引发的并发症（如营养不良、肺炎、骨骼畸形行动障碍）进行治疗。
据统计，在每名新生儿中，就有一名患有此病，发病率约为1/至1/。其中，90%的患病新生儿都活不过2岁。
这一情况将随着药品的上市得到极大改善。
在此前的START（GlobalChangeSystemforAnalysis,ResearchandTraining，全球变化分析、研究和培训系统）研究中，接受Zolgensma治疗的患者能够顺利恢复坐、说话的能力，部分患者甚至能行走，且服药后四年效果并未出现减弱。大部分患者在接受注射后一个月后，运动能力即迅速得到改善。在未接受药品治疗的患儿中，从未出现这种现象。
对于绝大部分的脊髓性肌肉萎缩症而言，Zolgensma就是一剂能起死回生的神药，能够十分有效地改善患者的病症。然而，由于诺华给药品定价过高，对于大部分普通家庭而言，Zolgensma就像一个巨大的吸血虫，一旦用上，整个家庭势必背上沉重的财经负担。
Zolgensma的应用市场如何？
就在诺华宣布Zolgensma获得FDA批准上市当日，诺华股价上升近4%。外界对于药品未来的商业化应用还是颇为看好。
（来源：富途）
在美国以外的地区，Zolgensma已经获得了欧洲的PRIME（优先药物）指定，当前正在进行评估审查；而在日本，药品的SAKIGAKE指定亦在申请当中。与此同时，诺华旗下基因治疗公司AveXis亦在与第三方供应商Durbin合作，计划将药品推向国际市场。
据诺华透露，截至上个星期为止，公司在美国已经使用Zolgensma对超过名病人进行治疗。公司CEOVasNarasimhan表示，若患病婴儿在出生不久后即使用药品治疗的话，可以达到接近痊愈的效果。
华尔街分析师认为，根据Refinitiv的报告，Zolgensma的销售额有望达到20亿美元。而同为脊髓性肌肉萎缩症治疗药物的Spinraza去年销售额为17亿美元。至年，该药的销售额将达到22亿美元。
定价是否真的合理？
然而，Zolgensma的定价毕竟比普通的高价原研药还要高出一大截。单位价值万美元的Zolgensma注定从已出现就饱受非议。
面对质疑，Narasimhan解释道，对于脊髓性肌肉萎缩症患者来说，一个移植手术的费用就要至万元，但是效果还不如Zolgensma。对于注射进行治疗，其费用实际上只有长期治疗费用的一般。按照现行的治疗方法，“第一年费用就需要75万美元”。
对于Zolgensma定价合理性的问题，独立研究机构ICER（InstituteforClinicalandEconomicReview，临床及经济审核研究院）其实早有研究。机构首先假定美国社会为让患者多取得一个质量调整生命年，愿意支付的费用范围为10万至15万美元；在此基础上，对药物符合经济有效条件情况下的基准价格区间进行推理；再通过比较药品市场价格与基准价格，判断药物定价是否合理。
根据此计算方法，ICER推算Zolgensma在符合经济有效条件情况下的定价范围应该为31万美元至89.9万美元之间。而目前药品的定价为万美元，显然药物的定价并非属于合理范围。今年年初，ICER亦曾称药品的定价最高不超过万美元。
但在上周五，ICER表示在进一步研究Zolgensma的临床药效及考虑到FDA已经批准药品上市后，认为药物的定价并未超过基于价值的价格基准范围上限。
然而，彭博社分析，药品定价过高会令众多患者受限于经济条件而无法获得治疗。另外，最大的问题是，作为该治疗领域的第一款基因治疗药物，未来其他基因治疗药物亦有可能将Zolgensma定价作为参考，从而令整个基因治疗药物领域价格都到一个不可承受的水平。
据悉，目前除已经上市的Spinraza外，脊髓性肌肉萎缩症治疗领域还有risdiplam、安斯泰来、reldesemtiv等几种药在研发当中。未来，这几种基因治疗药物究竟是集体默契维持天价，还是在价格竞争下主动下调，现在仍不得而知。
小结：
Zolgensma的获批上市，从其公布定价开始便饱受争议。
从药品本身来看，经过科学的测试，药品的确能有效治疗脊髓性肌肉萎缩症。对于患者来说，这无疑是极大的福音。对于公司而言，显然药品亦有极大的商业价值。但其极其高昂的售价，又可能令很多经济水平未能承担该药物售价的患者家庭只能眼睁睁接受病患的不治。
作为一款单次疗程治疗药物，Zolgensma费用理所当然要比传统的脊髓性肌肉萎缩症治疗方法要低——笔者认为，这自然不能作为药品“合理性”的依据。
药物最本质的用途在于救死扶伤，当Zolgensma本可以救助千万的家庭，诺华却因为要赚取高额的利润而定价过高令患者只能因为经济原因而与“生”无缘时，这样的药物研发出来又有什么意义呢？
如果大部分的人都觉得它定价过高，那么就到了政府出手将其纳入保险保障的时候了。