脊肌萎缩

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TUhjnbcbe - 2024/10/29 14:42:00

据英国媒体报道,一名来自英国伦敦的5个月大的婴儿诊断出脊髓性肌肉萎缩症,这种疾病是十分罕见的疾病,当时全球只有不到60例,同样患有此病的婴儿有一半活不过一年。

该婴儿确诊三个星期之后,亚瑟在医院接受了Zolgensma开创性基因疗法。

通过注射该药物,可以让身体里生成缺乏的蛋白质,帮助患上脊髓性肌肉萎缩症的婴儿能够恢复正常,坐下趴下行走等能力。

不过该药物价格极为昂贵,被称为“孤儿药”,所幸该婴儿得到英国医疗服务的帮助,该药物在英国一针折合人民币1,万元,成为世上最昂贵药物治疗的第1人。

正是因为这些天价救命药也打开了我们的盲区,原来在世界上还存在很多天价救命药

阿基仑塞注射液:一针超百万元

该药是中国首个获批准上市的细胞治疗类产品。

主要用于治疗既往接受二线或者以上系统治疗后复发,以及难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。

网传该药品的销售订单价为万元一袋,一袋阿基仑赛注射液约68ml。

Zokinvy:万元一年

Zokinvy由Eiger生物制药公司生产并于年11月获批上市,主要针对早老综合征以及早衰样核纤层蛋白病。

这两种疾病也属于罕见且遗传疾病,这种疾病会加速年轻患者的死亡率

这个药的价格也是普通人难以承受的,50克的胶囊是美元,每月的服用费用高达80,美元,每年的用药费用高达美元,折合人民币约万元。

Danyelza:万一年

Danyelza是纽约Y-mAbs制药公司研发且于年11月获批上市的药物,适用于骨或骨髓复发或难治性高危神经母细胞瘤的小儿患者。

这款药物每瓶的价格是20,美元,患者每年需要服用48瓶,也就是每年需要的花费是,美元,折合人民币万元。

很多人都在抱怨,现在的药为什么这么贵,但是又不得不吃,因为不吃就意味着死亡,这是救命的药。

本来生病就让人够难过的了,但是高昂的药物也让很多人望尘莫及,为什么有些药这么贵?

因为这些药物在研制过程中也是花费了很多而且研究一款药物往往需要数10年的时间,极其漫长,高达95%的新药物在临床实验中还,未被证明是无效或者不安全的无法进入市场。

正因为新药的研发道路比较坎坷曲折,一旦研发成功,药物价格肯定很高,除了研发费用以外,进口药进入我国之后,还要重新做临床试验,这个过程也需要资金投入,药品价格也会进一步提升。

本身这些药物就是外国研发出来的,还有专利保护,价格肯定高,再加上进口之后又加了一部分税,价格肯定会越来越高。

我国的医学科技发展任重而道远,也希望以后能够自己研制出治疗这些罕见病的药物,这样就不用说治愈人药品价格也会大大降低。

归根结底还是科技强国。

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