一个很小的药片要卖到非常昂贵的价格，为了让孩子活下去，很多家庭不惜以卖掉所有财产来筹集这笔钱，因为否则孩子只能等死。
这种药是诺斯那生钠注射液，每年需要注射六次，总共需要约万元，昂贵的价格使得许多家庭望而却步。
幸好在我国有医疗保障局，通过多轮谈判，最终将药物价格定在3.3万左右的最低价，使得所有人都能够接受治疗，同时也将其纳入医保范围。然而就在此时，有人传出在澳大利亚，这种药物仅售元，这到底是怎么回事？
罕见疾病的定义是什么？根据年《中国罕见病定义研究报告》，罕见病是指新生儿患病率和患病总人数都小于万分之一，患病总人数不超过14万的疾病。据统计，全球共有超过种罕见病。
一旦罹患此疾病，很多人将无药可救，最多只有不到五分之一的人能够接受药物治疗，而且药品价格也远远超出一般人的承受能力。这不到五分之一的病例在全球范围内已经被视为罕见病，而在中国仅有约万人患有该疾病。
SMA是一种常染色体隐性遗传神经肌肉疾病，症状类似于渐冻症，常表现为肌肉无力和肌肉萎缩。我国大约有2万至3万名患者，其中仅有5%的患者需要每针支付69.7万元人民币。
脊髓性肌萎缩症通常分为四种类型。Ⅰ型（婴儿型）约占45%、Ⅱ型（迟发婴儿型）约占30%-40%、Ⅲ型（少年型）约占20%、Ⅳ型（成年型）罕见。未经医学干预，患者通常不超过两岁便会夭折，因此这种病被称为“遗传病之魔咒”。
《上海首个成人脊髓性肌萎缩症医院开诊》
许多家庭对罕见疾病了解甚少，一旦患上脊髓性肌萎缩症，便误认为是肌无力，没有引起太多