图为诺西那生钠注射液
华夏时报（chinatimes.net.cn）记者崔笑天北京报道
一瓶小小的5毫升注射液，售价70万元。对SMA（脊髓性肌萎缩症）患儿来说，每一滴诺西那生钠，都像金子一般珍贵。它意味着活下去、活得更好的希望，但也意味着一个倾家荡产的家庭。
据媒体报道，广东一位SMA患儿的母亲向国家药监局提交信息公开申请，希望了解SMA药物——70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据。
SMA是一种罕见的染色体隐性遗传病，以脊髓和下脑干中的运动神经元丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力，在新生儿中发病率约为1/-1/。SMA根据患者发病年龄与临床病程由轻至重分为4型，其中最重的分型一般在6个月内发病，如果不进行治疗，大多数患儿无法存活到两岁。
医院的神经科医生告诉《华夏时报》记者，中国大陆的SMA患者约有3万人。此前，国内SMA主流的治疗方式是通过支持治疗、康复治疗来延缓发病过程，但作用有限。
而诺西那生钠注射液的上市改变了SMA患儿无药可治的命运。“诺西那生钠注射液是目前国内唯一获批上市的针对性治疗药物，对患者意义很大，被称为救命药。”该神经科医生说。但是由于价格昂贵，在他的患者中，仅有1%-2%可以负担的起，使用诺西那生钠注射液治疗。
真正意义上的救命药，70万一针贵不贵？
诺西那生钠注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物。诺西那生钠是一种反义寡核苷酸，可改变SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生产，属于一种基因疗法药物。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。
诺西那生钠注射液由渤健公司研发，年12月23日首次在美国获批，并陆续在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。年2月22日，诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准，成为中国首个治疗SMA的药物。
可以说，国内的SMA患儿只有使用这种昂贵的药物，才能获得生存的希望。在症状前给药实验中使用诺西那生钠注射液后，患儿%可以独坐，92%可以辅助行走，88%能独立行走。
在本次舆论发酵中，诺西那生钠注射液的价格，被广泛讨论。
目前，诺西那生钠注射液在国内的售价为每支69.7万元，属于完全自费药物，患者在第一年内需要注射6支，之后每4个月注射1支，年年如此。上述神经科医生告诉本报记者，就单价而言，我国的公开价格在全球范围内已经是最低水平了。诺西那生钠注射液在美国定价12.5万美元/针，折合人民币约87万元。
对药企来说，这个定价并不昂贵。新药研发一直被认为是高风险、高收益的活动，业内普遍认为，一个新药的研发需要耗时十年，耗资十亿美金。而针对罕见病的靶向药物成本则会更高，加上罕见病患者群体小，极有可能出现亏损，所以药企往往“望而却步”。
因此，罕见病的特效新药一旦问世，基本处于垄断状态，且定价较高。目前，市场上针对SMA的特效药都贵的离谱，比如诺华公司旗下AveXis公司研发的基因疗法Zolgensma，一针即可完成治疗，定价却高达万美元（约合人民币万元），该药物未在国内上市。
渤健年财报显示，诺西那生钠注射液为该公司贡献达到21亿美元，主要受美国增长9%至9.33亿美元和美国以外地区增长34%至12亿美元的推动。
实际上，这次事件最大的争议点，并非药物价格，而是该不该将诺西那生钠注射液纳入医保。根据该药物的生产厂商渤健的声明，截至年6月30日，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区获得了报销。
据澳大利亚药品福利计划（ThePharmaceuticalBenefitScheme-PBS）网站的公开信息，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划，药品的政府采购单支价格为11万澳元，患者自付费用为41澳元，折合人民币元。
其实，国家医保局已经在考虑将该药物纳入医保。国家医保局信访办一工作人员在接受红星新闻采访时表示，诺西那生钠注射液自年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企业谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。“去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。”上述工作人员介绍。
对此，渤健表示，根据国家相关规定，参加年国家医保谈判的药品必须是年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于年2月获批，不符合参加年国家医保谈判的条件，因此并未参加年国家医保谈判。
“用得上药”已有绿色通道保障，“用得起药”还应探索多方共付机制
实际上，诺西那生钠注射液自引进中国之初，就已得到了有关部门的