先来认识一个单词SMA，中文叫脊髓性肌萎缩症，也就是有脊柱问题引起的肌肉萎缩，以至于不能行走，最终瘫痪在床，霍金得的也是肌肉萎缩不过和这个不太一样。国内目前SMA患者大概有2-3万。
这种病大都是遗传性的，基本治愈不了，得病的婴儿一般活不过两年，谁家的孩子得了病都会想办法去看，但是治疗SMA这种病的药物都是天价，普通家庭根本用不起。这次的药物厂商是世界三大药企之一的瑞士诺华，售价人民币约万，相对于其他治疗方案，诺华的基因治疗方案，只需要一针，毕竟之前其他的治疗方案每年也需要大几百万，还得持续使用。直到去年医保谈判将另外一款药物从，70万一针的降到了3万多，无数家庭才看到希望。
为什么我们经常能听到天价药的新闻？有时候并不是资本家心太黑，天价药经常出现在罕见病和遗传病中。这类型疾病，患者少而且难攻克，研发成本非常高，SMA这一款药研制成本至少十几亿美元，花费十多年时间，这中间又有了机会成本需要承担。其次药物专利一般是20年，过了这个期限，其他厂商就可以仿制了，利润空间也就没有了。各种成本加在一起，这种新药物上市一段时间内都是非常贵的。不过只要有就比没有强，有了药就有了希望，以后随着国家集采和技术进步价格是会降下来的。