阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、脊髓性肌萎缩症（SMA）、血友病、多发性硬化症、戈谢病……这些普通人读起来都颇为拗口的疾病名字，却是中国近万罕见病患者心中挥之不去的梦魇。
罕见病又称孤儿病，是指发病率极低、患病总人口数极少的疾病。目前，世界范围内有超种的罕见病。一切因罕见而起，但背后的困境却又不止于罕见。
发病率低、总患病人数较少之外，罕见病还面临着多重考验：误诊、漏诊率高；治疗药物选择少，甚至无药可用；即使有新药上市，天价数字也令不少患者和家庭望而却步。
罕见病患者比其他常见病人群更需要抱团取暖。年3月发布的《中国罕见病综合报告（）》显示，国内存在的名称固定、活动规律的罕见病患者组织达到家，52家患者组织已经在民政部门注册。
或呼吁更多人