基因治疗的竞争格局和商业启示上 - 脊肌萎缩

TUhjnbcbe - 2021/5/6 23:59:00

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?CMT研究基金会很高兴地宣布了一项新的研究计划，以开发一种治疗腓骨肌萎缩症（CMT）疾病的精确医学方法。精准医学是一种医学模式，它考虑特定患者亚组中个体之间的差异，以定制药物开发和治疗策略，而不是用一成不变的药物模型为“普通患者”开发药物。这项研究将由密苏里大学的克里斯·洛森博士和迈克尔·加西亚博士进行。?虽然基因治疗为CMT患者带来了巨大的希望，但对于某些形式的患者，如CMT2E，简单地移除突变基因是不够的。在患有CMT2E的人中，神经丝光基因(NEFL)的突变会导致神经丝光蛋白(NFL)异常。这些患者可能需要一种治疗方法，用产生正常蛋白质的正常基因取代功能失调的基因。在这个研究项目中，Lorson博士和Garcia博士将开发和测试一种新的基因治疗方法，这种方法既能使异常基因沉默，同时又能用能产生正常蛋白质的遗传物质来取代它。研究小组将在已经很好理解的CMT2E动物模型上测试这种方法，使其适用于这个概念验证项目。如果该方法成功，它也有可能用于其他形式的CMT。事实上，这种方法有可能被用于许多引起CMT的突变，这些突变既需要沉默突变的基因，也需要用正常的蛋白质替代-无论这种突变是目前已知的还是尚未发现的。沉默和替换基因的能力，而不考虑具体的突变，是使这一方法成为一种精确医学方法的原因。与CMT研究基金会一样，密苏里大学的研究小组致力于尽快提供安全有效的治疗方法。虽然这些初步研究将在老鼠身上进行，但该项目将使用来自人类的遗传物质和一种已经用于FDA批准的遗传疗法的运载工具。此外，Lorson博士和Garcia博士的研究团队带来广泛和互补的专业知识。Garcia博士从事CMT研究超过15年，开发了重要的CMT动物模型，为深入了解NFL在疾病发展中的作用提供了洞察力，从而阐明了治疗测试的生物学背景。洛森博士的研究重点是分子遗传学及其治疗应用，包括解决开发FDA批准的脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法的关键分子机制。这个团队共同代表了基础生物学和“从平台到临床”科学经验的独特融合。

原文标题：CMTResearchFoundationLaunchesNewResearchProjecttoDesignPrecisionMedicineApproachforCharcot-Marie-ToothDisease

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TUhjnbcbe - 2021/5/7 0:00:00

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摘要经过25年的投资，基因治疗药物的商业化进程已经发展到一个关键节点。4种基因疗法已经在美国和欧洲上市，生物制药公司也在美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的监督下持续跟进，多个针对非肿瘤适应症的基因治疗产品正在临床开发中，这些药物在许多情况下仅单次用药就可能产生治愈性疗效，造福广大患者。随着基因治疗的逐渐成熟，生物制药企业必须制定相关策略，优化自身能力，帮助改善患者的健康状况，同时抓住更多商业机遇。影响基因治疗产品商业化的两个关键维度包括：竞争水平和患者的流行病学。根据这两个维度，我们可以将基因治疗机会的典型模式细分为四种：

典型模式1：流行率驱动的竞争性机会；随着接受基因治疗的患者增加，可接受治疗的目标患者随之减少，因此产品的快速上市非常关键

典型模式2：发病率驱动的竞争性机会；由于患者死亡率高，患病人群通常相对较少，因此重点应该放在发病人群的治疗上

典型模式3：流行率驱动的非竞争性机会；通常因为治疗难度大或者未满足的需求较小而存在大量未接受治疗的患者

典型模式4：发病率驱动的非竞争性机会；发病率与流行率相比相对较大，市场中的竞争者少

根据基因治疗管线产品所属的典型模式，生物制药公司必须在竞争激烈的市场中改进市场定位，应该考量的因素包括：患者亚群的未满足需求、产品能够满足哪些治疗目标、创新定价模型、灵活的商业基础设施、在治疗基础之上提供增值服务、进行能够证明产品价值的研究（例如：卫生经济学和临床实效研究，头对头的比较）等。此外，根据市场进入的时机，每个基因治疗公司都必须对他们的市场定位进行评估，制定解决方案，从而让患者和公司利益相关者都能通过这些基因治疗产品获利。

在本报告中，L.E.K.集中探讨了基因治疗的非肿瘤市场，总结出生物制药公司在面对基因治疗市场竞争时应该