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基因疗法为传统方法无法企及的疾病提供了治疗选择。自年以来，欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品管理局（FDA）已经批准了六种基因治疗产品：两种用于B细胞癌的嵌合抗原受体T细胞产品和四种用于严重单基因疾病包括β-地中海贫血，一种罕见的视力丧失，脊髓性肌萎缩和罕见的原发性免疫缺陷。因此，基因治疗的第一个证明就是市场认可的药物。目前有超过个细胞和基因治疗方案正在临床开发中，包括以前无法治疗的疾病，如Duchenne的肌营养不良症和亨廷顿氏病，似乎可能会有更多的治疗方法随之而来。年8月1日，美国斯坦福大学MariaG.Roncarolo等人在国家顶级医学期刊新英格兰医学杂志NEJM在线发表题为“GeneTherapy”的综述文章，该综述回顾了基因治疗领域，重点