TUhjnbcbe - 2021/8/7 17:03:00
▎药明康德内容团队报道中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，罗氏（Roche）旗下SMN2基因剪接调节剂risdiplam口服溶液用粉末的新药上市申请拟纳入优先审评。这将加速这款产品在中国的上市速度，早日为脊髓性肌萎缩症（SMA）患者带来创新疗法。在美国，FDA已授予risdiplam孤儿药资格和快速通道资格，有望于今年第三季度获FDA批准。若顺利获批，它不仅有望成为全球第三款用于治疗SMA的药物，且也有望成为治疗所有3种类型SMA的首个口服药物。▲截图来源：CDE