脊肌萎缩

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TUhjnbcbe - 2021/8/20 7:43:00
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年07月29日罗氏制药在印度推出Evrysdi(Risdiplam)用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。Evrysdi(risdiplam)艾满欣(利司扑兰)口服溶液用粉末是一种SMN2基因的小分子mRNA剪接调节剂。Evrysdi通过调节SMN2基因mRNA的剪接,提高能够表达正常SMN蛋白的mRNA水平,从而缓解SMA患者的症状。Evrysdi是印度第1个也是唯一1个获得批准的针对SMA这种致命遗传疾病的治疗方法。

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