近年来，国家大力推进罕见病防治事业，为国内包括脊髓性肌萎缩症（SMA）在内的罕见病患者带来了更多的创新药物，并通过探索1+N的罕见病多层次医疗保障体系，不断提升罕见病用药保障。
为进一步减轻SMA患者和家庭的治疗负担，提升SMA治疗可及性，年6月9日，利司扑兰口服溶液用散（商品名：艾满欣）的价格正式下调，山东省招采平台挂网价格率先显示，其价格降至每瓶元。由于利司扑兰口服溶液用散是按年龄体重给药，在价格调整之后，最大使用剂量患者（2岁及以上且体重20公斤以上），利司扑兰年治疗负担将低于45万元，低体重患者经济负担更低，年治疗费用较最大剂量至多可节约2/3。
SMA是一种罕见的、危及生命的疾病，大部分1型患儿在2岁内死亡，中位生存期约10个月，是基因缺陷领域导致婴儿死亡的主要遗传疾病。SMA的发病率为存活新生儿中1/，每年中国约新增例SMA患者，其中约80%患者在出生后18个月内起病。随着SMA病情的进展，将导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统及其他系统异常，危及患者生命，也为患者家庭带来沉重的心理和经济负担，临床治疗亟待丰富创新药物和方案，进一步改善患者长期获益。
降低医患成本和风险
切实提升患者临床获益
在国家卫健委等五部门此前联合制定的《第一批罕见病目录》中，SMA已经正式被纳入其中，提高药物可及性，改善药物可负担性，已经得到了国家层面越来越多的重视和